Embora o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) consiga reduzir um pouco a velocidade de progressão do quadro e melhorar a qualidade de vida do paciente, não há uma cura para a doença, que leva a pessoa à morte geralmente de três a cinco anos após o diagnóstico, segundo informações do Ministério da Saúde. Por isso, pesquisadores do Centro Médico Cedars-Sinai, nos Estados Unidos, desenvolvem uma terapia genética com células-tronco para preservar a função das pernas de pacientes com ELA e evitar a paralisia motora característica do diagnóstico, que afeta o sistema nervoso de forma degenerativa.
Agora, resultados da fase 1 dos testes clínicos, publicados ontem na revista científica Nature Medicine, indicam que o novo tratamento é seguro e abre caminho para a próxima etapa, em que será avaliada a eficácia. O método combina duas estratégias para proteger os neurônios motores na medula espinhal de pacientes, terapia genética com transplante de células-tronco.
Para isso, os cientistas projetam células-tronco específicas geneticamente em laboratório para produzirem uma proteína chamada fator neurotrófico derivado da linha de células gliais (GDNF). Esse componente no corpo consegue promover a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelo movimento e danificados nos quadros de ELA. Em seguida, essas células-tronco produtoras da GDNF são transplantadas para o sistema nervoso central do paciente, onde estão localizados os neurônios motores comprometidos pela doença.
A técnica de transplante aliado à terapia genética está sendo testada porque o GDNF sozinho não consegue atravessar a barreira hematoencefálica — uma estrutura que funciona como uma espécie de filtro para impedir a passagem de substâncias possivelmente danosas do sangue para o sistema nervoso central.
“Então o transplante de células-tronco liberando GDNF é um novo método para ajudar a levar a proteína para onde ela precisa ir para ajudar a proteger os neurônios motores. Como elas são projetadas para liberar GDNF, temos uma abordagem de ‘duplo golpe’, onde tanto as novas células quanto a proteína podem ajudar os neurônios motores que estão morrendo a sobreviver melhor nesta doença”, explica o co-autor principal do estudo e diretor-associado de Medicina Translacional no Instituto de Medicina Regenerativa do Cedars-Sinai, Pablo Avalos, em comunicado.
Agora, no primeiro teste do tipo em humanos, a equipe confirmou que o método é seguro. Nenhum dos 18 pacientes tratados com a terapia teve efeitos colaterais graves após o transplante, o que libera os estudos para a próxima etapa, onde a real eficácia para preservação dos neurônios motores será avaliada.
“O uso de células-tronco é uma maneira poderosa de fornecer proteínas importantes ao cérebro ou à medula espinhal que não podem atravessar a barreira hematoencefálica. Conseguimos mostrar que o produto de células-tronco projetadas pode ser transplantado com segurança na medula espinhal humana. E após um tratamento único, essas células podem sobreviver e produzir uma proteína importante por mais de três anos, que protege os neurônios motores que morrem na ELA”, afirma o autor sênior do estudo, professor de Ciências Biomédicas e Medicina e diretor-executivo do Instituto de Medicina Regenerativa do Cedars-Sinai, Clive Svendsen.
Nos testes, como os pacientes com ELA geralmente perdem a força em ambas as pernas em uma taxa semelhante, os pesquisadores transplantaram as células-tronco geneticamente projetadas em apenas um lado da medula espinhal, para que os efeitos em uma perna pudessem ser comparados diretamente com o outro membro.
Após o procedimento, os participantes foram monitorados por um ano. O objetivo, por ser a fase inicial do estudo, era garantir que não havia impactos negativos do tratamento na perna escolhida, o que foi comprovado durante a comparação com o membro que não recebeu o transplante.
“Estamos empolgados por termos comprovado a segurança dessa abordagem, mas precisamos de mais pacientes para realmente avaliar a eficácia, o que faz parte da próxima fase do estudo. Provar que temos células que podem sobreviver por muito tempo e são seguras no paciente é uma parte fundamental para avançar com este tratamento experimental”, explica o vice-presidente de neurocirurgia do Cedars-Sinai, J. Patrick Johnson.
A expectativa é que o novo estudo, com mais participantes, tenha início em breve. O objetivo é recrutar pacientes em estágios iniciais da doença, para que o efeito da terapia na progressão da ELA seja melhor analisado. A equipe do Cedars-Sinai também utiliza as células- tronco projetadas para secretar a GDNF em outro ensaio clínico para ELA, que está no começo da fase 1, em que as células são transplantadas para uma região específica do cérebro, chamada córtex motor, que controla o início do movimento das mãos.
Com informações O Globo
