A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A nova apresentação é destinada a adultos e crianças com mais de 2 anos e peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da doença.

A principal novidade está na forma de administração. O medicamento será disponibilizado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com um pouco de água ou dissolvidos em água não clorada.

Diferentemente da formulação anterior do risdiplam, a nova versão dispensa a preparação por profissionais de saúde e não exige treinamento específico dos cuidadores. Além disso, pode ser armazenada em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

A aprovação foi oficializada pela Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União.

O que é a atrofia muscular espinhal?

A AME é uma doença genética rara que provoca a perda progressiva dos neurônios motores, responsáveis pelo controle dos movimentos musculares. A condição está relacionada a alterações no gene SMN1, que comprometem a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dessas células.

Entre as consequências estão fraqueza muscular e perda de massa muscular. Dependendo do tipo e da gravidade, o paciente pode apresentar dificuldades para controlar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em situações mais graves, também podem ser afetados os músculos responsáveis pela respiração e pela deglutição.

O risdiplam atua aumentando a produção da proteína SMN em sua forma completa, contribuindo para a sobrevivência dos neurônios motores. O objetivo do tratamento é reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.

Estudos avaliaram resultados do tratamento

A decisão da Anvisa considerou pesquisas clínicas realizadas com pacientes de diferentes faixas etárias e tipos da doença.

Em um dos estudos, que acompanhou 41 bebês com AME tipo 1, 12 crianças, o equivalente a 29% dos participantes, conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.

Outra pesquisa avaliou 180 pacientes com os tipos 2 e 3 da doença, com idade de até 25 anos. Os resultados apontaram melhora discreta na função motora, com diferença de 1,6 ponto em relação ao grupo que recebeu placebo, em uma escala de avaliação de zero a 100.

A nova apresentação pode facilitar a rotina de pacientes e familiares, principalmente por dispensar refrigeração e simplificar o preparo. A indicação e a administração devem seguir orientação médica.

Apesar da aprovação do registro, a autorização da Anvisa não significa que o medicamento já esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). A oferta pela rede pública depende de avaliações específicas sobre sua incorporação.